吸血鬼病是什么,究竟是怎么一回事?(6)

急性肝卟啉病
目前靶向ALAS1的RNAi药物 Givosiran 已在《新英格兰医学杂志》上发表了III期临床试验结果。Givosiran通过RNAi介导的靶向抑制肝ALAS1基因，使引发AHP的氨基酰丙酸（ALA）和肝磷脂原（PBG）持续减少。
红细胞生成性原卟啉病
2019年FDA批准Scenesse(afamelanotide)用于治疗具有光毒性反应（皮肤损害）病史的红细胞生成性原卟啉病的成年患者，以延长其无痛光照时间。